A Biogen anunciou novos dados do estudo ENDEAR da Fase 3 que mostraram uma redução estatisticamente significativa no risco de morte ou ventilação permanente em bebês tratados com Spinraza (nusinersen) com atrofia muscular espinhal (SMA) versus lactentes não tratados.
ENDEAR foi um estudo randomizado, duplamente cego, controlado por facho, que inicialmente atingiu seu objetivo primário pré-especificado na análise intermediária, que foi a proporção de respondedores de hito motor, conforme medido pelo exame neurológico infantil de Hammersmith (HINE). O estudo foi interrompido logo após a análise interativa positiva para permitir que todos os pacientes recebessem Spinraza em um estudo de extensão aberto.
